Cambridge Healthtech Institute 제3회

Oligonucleotide Discovery and Delivery

(올리고뉴클레오티드 치료제 Discovery와 전달)

압타머 치료제, 안티센스 치료제, RNA 치료제 개발과 전달 기술의 진보

2018년 3월 26-28일 | Boston Marriott Cambridge | 매사추세츠주 케임브리지

올리고뉴클레오티드 기반 치료제는 RNA 전사산물 및 게놈 자체를 표적으로 한 유전자 발현의 조절에 중점을 둔 제3의 주요 의약품 개발 플랫폼을 형성하는 존재로서 이전부터 주목받아 왔습니다. 핵산을 치료제로 이용하는 방법의 큰 특징은 저분자 의약품 및 생물제제에서는 대응할 수 없었던 '신약 개발이 어려운' 영역에 접근하고, 현재 치료 옵션이 한정되어 있거나 존재하지 않는 질병에 대응하는 의약품의 개발을 가능하게 한다는 점입니다. 제1세대 및 제2세대 분자에서 유효성 및 안전성 관련 다양한 문제가 부상하는 등 현재까지 올리고뉴클레오티드 치료제가 의약품 개발 세계에 큰 영향을 미치는 상황은 아니나, 핵산의약화학과 전달기술 분야의 연구 진전에 따라 화학 수식과 결합 기술을 이용하여 안정성, 생체이용률, 특이성, 유효성을 높인 신세대 올리고뉴클레오티드 치료제 개발에 도달하는 길이 개척되고 있습니다. 이와 같은 연구 성과와 함께 강력한 의약품 개발의 진행과 승인될 가능성이 높은 제품이 임상시험 후기 단계에 진입하면서 올리고뉴클레오티드 기반 치료제의 Discovery에 대한 관심은 다시 높아지고 있습니다.

현재까지의 뚜렷한 성과를 기반으로 3월 26일부터 28일까지 개최되는 올리고뉴클레오티드 Discovery와 전달를 테마로 한 이 컨퍼런스 프로그램에서는 올리고뉴클레오티드 Discovery와 개발에 참여하고 있는 연구자가 한자리에 모여 핵산 합성, 의약화학, 전달 분야의 기술 및 연구면 진보, 전임상 연구와 임상 연구의 성과 등의 토픽에 대해 논의합니다.

Who should attend: Executives, Directors, Managers, and Scientists from Pharma, Biotechs, Academia, Government and Healthcare Organizations working in fields such as Oligonucleotide Therapeutics, Immunotherapy, Gene Therapy, Gene Editing and Rare Diseases.

Topics will include, but are not limited to:

Therapeutic Oligonucleotides - Coverage Includes:

  • Antisense single-stranded DNA/RNA oligonucleotides (ASOs)
  • siRNA
  • mRNA
  • ncRNA
  • Aptamers

Part 1: Therapeutic Oligonucleotide Discovery and Development

  • Oligonucleotides for:
    • RNA modulation
    • Antivirals
    • Splicing modulation and exon skipping
    • DNAi
    • Gene editing
      • CRISPR/Cas9
  • Oligonucleotide Synthesis and Chemistry
  • Aptamer Therapeutics
  • Preclinical and Clinical Studies
  • Combination Strategies

Part 2: Delivery

  • Chemical Modifications and Conjugation
    • Improving stability, bioavailability, specificity and potency
  • Improved Oligonucleotide Delivery Methods
    • Nanomaterial-based delivery
    • Non-viral delivery systems
    • Small molecule based delivery
    • Delivery methods for non-hepatic targets
      • Blood-brain barrier
    • Delivery of large nucleic acids

Part 3: Oligonucleotides for Cancer Immunotherapy

  • RNA-Based Vaccines
    • Chemical modifications
    • Immuno-stimulatory adjuvants and co-stimulatory molecules
      • Toll-like receptor agonists
      • Targeting the STING pathway
    • Delivery of RNA vaccines
    • Non-viral delivery strategies
  • Dendritic Cell Vaccines
  • Preclinical and Clinical Combination Studies with Checkpoint Inhibitors
  • Novel Agents Inducing Immune Response
  • Novel Targets for Immunotherapy Development

The deadline for submission is September 15, 2017.

All proposals are subject to review by the Scientific Advisory Committee to ensure the highest quality of the conference program. Please note that due to limited speaking slots, preference is given to pharmaceutical and biotech companies, regulators and those from academia. Additionally, vendors/consultants who provide products and services to these biopharmaceutical companies are offered opportunities for podium presentation slots based on a variety of Corporate Sponsorships.

* 주최측 사정에 따라 사전 예고없이 프로그램이 변경될 수 있습니다.